Récapitulatif et historique des traitements

Jusqu’à fin août, il n’y avait qu’une alternative : l’ONC 201 via la voie américaine de préférence. Depuis s’est ouverte une nouvelle voie.

Un traitement pour Gaspard

Si vous avez bien suivi la page qui explique la maladie de Gaspard (disponible ici), vous aurez compris que ce qui fait la complexité et la gravité de cette maladie, c’est justement la faiblesse des traitements proposés.

Pour rappel, les traitements des cancers sont principalement les suivants : 

• Chirurgie : non disponible (tumeur infiltrante)
• Radiothérapie : permet de diminuer les symptômes et de « temporiser » la tumeur. Mais cela reste temporaire et il faut généralement laisser au moins 6 mois entre 2 irradiations.
• Chimiothérapie : en France, il n’existe aucune chimiothérapie ayant prouvé son efficacité.

Ainsi, le traitement est globalement palliatif plutôt que curatif, et vise principalement à proposer une amélioration ou un maintien de la qualité de vie. 

Chemin de Gaspard depuis le diagnostic : 

• Février : chirurgie (biopsie) puis diagnostic
• Mars & avril: radiothérapie (30 séances, tous les jours 400 km aller/ retour pour 10 min de rayons)
• Mai & Juin : c’est chouette, il va bien, on profite
• Juillet : rechute (Gaspard ne bouge plus son bras gauche et ne peut plus marcher à cause d’une faiblesse musculaire de la jambe gauche (hémiparésie) ; Découverte à l’IRM  d’une nouvelle branche de la tumeur. 
• Juillet / août : radiothérapie de la nouvelle branche (13 séances jusqu’au 15 août, tous les jours l’aller/retour à Nantes à nouveau)

Alors on fait quoi, on se résigne ?

On cherche des informations, on se documente, on appelle des familles confrontées à la même maladie…

Et on découvre alors au printemps l’ONC 201

ONC 201 c’est quoi ?

L’ONC 201 est une molécule qui a la particularité d’attaquer directement certaines tumeurs cérébrales dont celle de Gaspard

• Il s’agit donc d’un traitement (expérimental) dont le but est de stabiliser voire diminuer la tumeur.

Ce traitement, bien qu’encore expérimental a eu des résultats parfois encourageants (voir le témoignage de la famille d’Anatole par exemple, suivi depuis 2018  – le site est ici)

Il ne s’agit pas d’un traitement miracle, et le cas d’Anatole reste un cas rare, mais néanmoins, quand on t’annonce au début 6 mois d’espérance de vie, même quelques mois de plus c’est énorme et ça vaut le coup de se battre.

Problème : ce traitement n’est accessible qu’à 2 endroits : 

• Les US (molécule officielle) sous couvert de l’essai thérapeutique avec un encadrement médical assez strict
• En Allemagne : en dehors du protocole classique mais avec a priori la même molécule (accès payant)

La question s’est posée depuis mai/juin de l’accès à cette molécule, les démarches devant être faites par les familles et non les équipes médicales. En synthèse, la procédure d’admission est simple (une fois qu’on la connait….) : 

1. Contacter tous les centres US proposant l’essai ou l’usage compassionnel (administration de la molécule hors cadre de l’essai mais sous contrôle du laboratoire malgré tout).
2. Envoyer le dossier médical aux centres ayant répondu qu’ils étaient ouverts sur le principe (ce qui pré-suppose d’avoir une copie complète du dossier médical, des IRM etc… et de faire traduire intégralement ce dossier)
3. Payer généralement 600 $ pour que le dossier soit analysé pour 2^e avis et éligibilité
4. Assurer une visio (en anglais of course) pour discuter du cas de Gaspard.

Bref, sans persévérance, débrouillardise et un bon niveau d’anglais, aucune chance d’accéder à ce traitement.

• Ceci pose d’ailleurs clairement la question de l’égalité des chances devant le traitement médical (outre le constat navrant alors que nous vivons au pays de Pasteur et de Marie Curie, d’être contraint à l’expatriation pour soigner son enfant.

à peu près idem pour la piste allemande ayant nécessité croisement d’information, envoi de dossier, visio, consult etc…

On pourrait faire le compte des heures passées en recherches documentaires, mails, visio etc…. compter tous les jours 1 à 2h durant 2 mois. Notre pratique d’anglais a incroyablement progressé.

Par la suite, il a fallu trouver un centre proposant un protocole thérapeutique acceptable pour la famille. La plupart des hôpitaux exigent la présence de l’enfant pendant 6 mois et la réalisation de l’intégralité des examens sur place (IRM, Bio, consultations etc…). Outre le budget colossal que cela représente pour un non américain (on entend (200.000 € à prévoir), cela implique un vrai bouleversement familial. Ce n’est pas que l’expatriation nous fait peur (cf notre départ en Norvège) mais dans ces conditions ça se réfléchit.

Finalement, pour les US, le centre de Rochester (état de New-York : www.urmc.rochester.edu), après plusieurs échanges mails et visio accepte de prendre en charge Gaspard avec un protocole compréhensif : 

• Utilisation des examens faits en France : donc coût financier quasi nul, le médecin avec qui nous sommes en contact refusant de facturer ses honoraires, nous sommes tombés d’accord sur un paiement en liquide (au sens propre, de bonnes bouteilles de vin français le combleront, sic).
• Présence demandée sur place de 2 à 3 jours tous les 2 mois

C’est ce traitement que Gaspard doit commencer à partir de septembre en se rendant aux Etats-Unis régulièrement. D’un autre côté, le traitement allemand est plus simple dans sa logistique (livraison à domicile), bien que non intégré à l’essai officiel américain, et représente un coût équivalent au final, tout en limitant les contraintes pour Gaspard. Le choix entre ces deux options (US ou Allemagne) pour la même molécule n’est pas encore arrêté.

Concrètement, le coût pour nous réside principalement dans le coût logistique de ces aller-retours réguliers (transport, hébergement), que nous estimons à 6.000-7000 € à chaque trajet (tous les 2 mois). Sur un an, en additionnant les autres frais de traitements inévitables, on arrive à un budget de 50 k€. Sachant que Marie a totalement arrêté son activité professionnelle depuis le début de la maladie (indépendante donc pas de revenu de remplacement) et que Nicolas a réduit son activité. Le budget est équivalent en cas d’option pour le traitement allemand, le coût d’achat des médicaments se substituant aux coûts logistiques.

La suite d’ONC 201 – ONC 206

Au gré des recherches, nous apprenons également l’existence de la suite de ONC201 : ONC206. L’essai portant cette molécule devrait commencer à Zurich fin août 2021 (https://dipgcenter.ch/who-we-are/)

• A suivre, l’admission de Gaspard étant possible après entretien avec l’équipe, mais conditionnée à une nouvelle progression de la tumeur non traitée par ailleurs par de la radiothérapie (ce que nous espérons être le plus tard possible).